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Tamaño muestra en ensayo clínico en Excel

20/10/2017

Este tutorial muestra cómo calcular el tamaño de la muestra para un ensayo clínico en Excel usando el software estadístico XLSTAT.

Objetivo de este tutorial

Este tutorial tiene como objetivo mostrar cómo estimar el tamaño de muestra necesario en los ensayos clínicos clásicos.
Cuando planificamos un ensayo, la primera pregunta que se plantea es el número de pacientes que se incluirán con el fin de obtener resultados estadísticamente válidos.
Podemos estudiar tres tipos de ensayos:
  • Ensayos de equivalencia: Hablamos de ensayo de equivalencia cuando deseamos demostrar que un nuevo tratamiento es ni mejor ni peor que un tratamiento existente
  • Ensayos de superioridad: un ensayo de superioridad es aquél en el que desea demostrar que un tratamiento es mejor que otro.
  • Ensayos de no inferioridad: Un ensayo de no inferioridad es aquél en el que desea mostrar que un nuevo tratamiento no es peor que un tratamiento existente
Estas pruebas pueden aplicarse a resultados binarios o continuos.
Proporcionaremos tres ejemplos para cada uno de estos ensayos. Puede encontrar los resultados

Datos para calcular el tamaño necesario de la muestra

Puede descargar una hoja Excel con los resultados de este ejemplo haciendo clic aquí.

Configuración del cálculo del tamaño necesario de la muestra para un ensayo clínico

Tras abrir XLSTAT, haga clic en el icono Análisis de potencia y seleccione Ensayos clínicos.

menu sample clinical trial

Tras hacer clic en el botón, aparece el cadro de diálogo.

Ensayo de superioridad

Se ha desarrollado un nuevo tratamiento, y sus resultados esperados sobre los pacientes deberían ser mejores que el tratamiento actual. Deseamos conocer el tamaño de muestra necesario para rechazar la hipótesis nula de que ambos tratamientos tienen el mismo efecto.

El resultado consiste en el hecho de que un paciente se cura o no. Es un resultado binario. Suponemos que el grupo de control (con el tratamiento anterior) tiene una tasa de recuperación del 60%, y que el grupo de tratamiento (con el tratamiento nuevo) tiene una tasa de recuperación del 70%. Queremos estimar el tamaño necesario de la muestra para un nivel del 5% y una potencia de 0.9.

Debemos elegir el objetivo Encontrar el tamaño de la muestra, y luego seleccionar Ensayo de superioridad y el resultado binario. El valor de alfa es 0.05. La potencia deseada es 0.9. El % de éxito del grupo de control es 60 y el % de éxito del grupo de tratamiento es 70. No hay cross-over.

dialog box sample clinical trial superiority

Tras hacer clic en el botón OK, comienzan los cálculos, y luego se muestran los resultados.

Resultados del cálculo del tamaño de muestra necesario para un ensayo de superioridad

La primera tabla muestra los resultados de los cálculos y una interpretación de los resultados.

results sample size trial superiority

Podemos ver que necesitamos 945 pacientes, lo que significa dos grupos de al menos 473 pacientes.

El gráfico de simulación nos da más información sobre la evolución del tamaño de la muestra con respecto a la potencia.

simulation plot sample size trial superiority

Ensayo de equivalencia

Se ha desarrollado un nuevo tratamiento cuyos efectos colaterales son menores que los del tratamiento clásico. Deseamos asegurarnos de que ambos tratamientos son equivalentes. Para hacerlo, queremos probar que ambos tratamientos están en el mismo rango de resultados.

Usamos una prueba de equivalencia. Deberíamos definir un límite de equivalencia. En nuestro caso, definimos un límite del 10%.

El resultado consiste en si el paciente se cura o no. Es un resultado binario. Suponemos que el grupo de control (con el tratamiento viejo) y el de tratamiento (con el nuevo tratamiento) tienen una tasa de recuperación del 60%. Deseamos estimar el tamaño de muestra necesario para un nivel del 5% y una potencia de 0.9.

Debemos seleccionar el objetivo Encontrar el tamaño de la muestra, y seleccionar luego Ensayo de equivalencia y Resultado binario. El nivel de alfa es 0.05. La potencia deseada es 0.9. El % de éxito en ambos grupos es 60 y el límite de equivalencia es igual a 10.

dialog box sample clinical trial equivalence

Tras hacer clic en el botón OK, comienzan los cálculos, y luego se muestran los resultados.

Resultados del cálculo del tamaño de muestra necesario para un ensayo de equivalencia

La primera tabla muestra los resultados de los cálculos y una interpretación de los resultados.

results sample size trial equivalence

Vemos que necesitamos 1038 pacientes, lo que significa dos grupos de al menos 519 pacientes.

El gráfico de simulación nos da más información sobre la evolución del tamaño de la muestra con respecto a la potencia.

simulation plot sample size trial equivalence

Ensayo de no inferioridad

Se ha desarrollado un nuevo tratamiento, más barato que el tratamiento actual. Deseamos asegurarnos de que el nuevo tratamiento tiene al menos el mismo efecto (o resulta solo un poco menos eficaz) que el tratamiento actual. Para hacerlo, deseamos comprobar si el nuevo tratamiento es mejor o ligeramente peor que el tratamiento original.

Usamos una prueba de no inferioridad. Debemos definir un límite de no inferioridad. En nuestro caso, definimos un límite del 8%.

El resultado consiste en si el paciente se cura o no. Es un resultado binario. Suponemos que el grupo de control (con el tratamiento viejo) tiene una tasa de recuperación del 70%, y el de tratamiento (con el nuevo tratamiento) tienen una tasa de recuperación del 75%. Deseamos estimar el tamaño de muestra necesario para un nivel del 5% y una potencia de 0.9.

Debemos seleccionar el objetivo Encontrar el tamaño de la muestra, y seleccionar luego Ensayo de no inferioridad y Resultado binario. El nivel de alfa es 0.05. La potencia deseada es 0.9. El % de éxito en el grupo de control es 70 y el % de éxito en el grupo de tratamiento es 75. El límite de no inferioridad es igual a 8.

dialog box sample clinical trial non-inferiority

Tras hacer clic en el botón OK, comienzan los cálculos, y luego se muestran los resultados.

Resultados del cálculo del tamaño de muestra necesario para un ensayo de no inferioridad

La primera tabla muestra los resultados de los cálculos y una interpretación de los resultados.

results sample size trial non-inferiority

Vemos que necesitamos únicamente 402 pacientes, lo que significa dos grupos de al menos 201 pacientes.

El gráfico de simulación nos da más información sobre la evolución del tamaño de la muestra con respecto a la potencia.

simulation plot sample size trial equivalence

Conclusiones

XLSTAT le da la oportunidad de obtener el tamaño necesario de la muestra para muchas clases de ensayos. Hemos visto que los ensayos de no inferioridad son menos restrictivos que los otros, pero también son más controvertidos.

XLSTAT posibilita encontrar la potencia y el tamaño necesario de la muestra cuando la variable de salida es continua y para representar muchos gráficos de simulación.

Contacto

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Contactar con nuestro soporte técnico : support@xlstat.com

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