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XLSTATで臨床試験に必要な標本サイズを見つける

20/10/2017

このチュートリアルの目的

このチュートリアルの目的は、伝統的な臨床試験で必要な標本サイズを推定るる方法を説明することです。

試験を計画するときに持ちあがる最初に質問は、統計的に有効な結果を得るために含まれるべき患者の数です。

3種類の試験が調査できます:

  • 同等試験: 同等試験は、新しい治療が既存の治療よりも優れていないか劣っていることを実証したいときのものです。
  • 優越性試験: 優越性試験は、ある治療が他よりも優れていることを実証したいときのものです。   
  • 非劣性試験: 非劣性試験は、新しい治療が既存の治療よりも劣っていないことを実証したいときのものです。

これらの検定は、バイナリ(2値)の結果または連続値の結果に適用できます。

我々は、これらの各試験について3つの事例を示します。結果をご覧ください。

必要な標本サイズの計算のためのデータセット

この事例の結果を含む Excel スプレッドシートは、こちらをクリックしてダウンロードできます。

臨床試験のために必要な標本サイズの計算のセットアップ

XLSTATを開くと、Power アイコンをクリックして、臨床試験を選んでください。

menu sample clinical trial

ボタンをクリックすると、ダイアログ・ボックスが現れます。

優越性試験

新しい治療が得られて、その患者の結果が現行の治療よりも優れていると期待されます。我々は、2つの治療が同じ効果を持つという帰無仮説を棄却するのに必要な標本サイズを知りたいと願います。

結果は、患者が治癒したか否かの事実です。それはバイナリの結果です。我々は、対照群(旧式の治療)が60%の回復で、治療群(新しい治療)が70%の回復であると仮定します。我々は、5% の水準とand a power of 0.9の検出力で必要な標本サイズを推定したいのです。

そして、目標で標本サイズを見つける を選び、優越性政権とバイナリの結果を選択します。アルファは 0.05です。求められる検出力は0.9です。対照群の成功の % は 60 で、治療群の成功の % は70です。クロスオーバーはありません。

dialog box sample clinical trial superiority

OK ボタンをクリックすると、計算がなされて、結果が表示されます。

優越性試験に必要な標本サイズの計算の結果

最初の表は、計算の結果と結果の解釈を示します。

results sample size trial superiority

945 人の患者が必要なことがわかり、それは少なくとも 473 人の患者の2つのグループが意味します。

シミュレーション・プロットは、検出力に対する標本サイズの進展について、より多くの情報を与えます。

simulation plot sample size trial superiority

同等試験

新しい治療が得られて、それは伝統的な治療よりも副作用が少ない方法です。我々は、2つの治療が同等であることを確認したいと願います。そうするためには、我々は、2つの治療が同じ結果の範囲に入っていることを検定しようとします。

我々は、同等性検定を用います。 同等限界を定義しなければなりません。我々の事例では、10%の同等限界を定義します。

結果は、患者が治癒したか否かの事実です。それはバイナリの結果です。我々は、対照群(旧式の治療)と治療群(新しい治療)が60%の回復であると仮定します。我々は、5% の水準と0.9の検出力で必要な標本サイズを推定しようとします。

我々は、目標 標本サイズを見つける を選択し、そして、同等試験バイナリの結果を選択します。アルファは 0.05です。求められる検出力は0.9です。両グループの成功の % は 60 で、同等限界は10です。

dialog box sample clinical trial equivalence

OK ボタンをクリックすると、計算が行われ、結果が表示されます。

同等試験に必要な標本サイズの計算の結果

最初の表は、計算の結果と結果の解釈です。

results sample size trial equivalence

1038 人の患者が必要なことがわかり、それは少なくとも519 人の患者の2つのグループを意味します。

シミュレーション・プロットは、検出力に対する標本サイズの進展について、より多くの情報を与えます。

simulation plot sample size trial equivalence

非劣性試験

新しい治療が得れて、それは現行の治療よりも安価です。我々は、新しい治療が現行の治療と等しいか、少なくともわずかに劣る効果をもつことを確かめたいと願います。そうするために、我々は新しい治療が元の治療よりも優れているか、ほんのわずかに劣っていることを検定しようとします。

我々は、非劣性検定を用います。非劣性限界を定義しなければなりません。我々の事例では8%の非劣性限界を定義します。

結果は、患者が治癒したか否かの事実です。それはバイナリの結果です。我々は、対照群(旧式の治療)が 70% の回復で、治療群(新しい治療)が75%の回復であると仮定します。我々は、5% の水準と0.9の検出力で必要な標本サイズを推定しようとします。

そして、目標 標本サイズを見つけるを選択して、非劣性試験バイナリの結果を選択します。アルファは0.05です。求められる検出力は0.9です。 対照群の成功の%  は70 で、治療群の成功の%  は75です。非劣性限界は 8です。

dialog box sample clinical trial non-inferiority

OK ボタンをクリックすると、計算が実行され、結果が表示されます。

非劣性試験に必要な標本サイズの計算の結果

最初の表は、計算の結果と結果の解釈です。

results sample size trial non-inferiority

402 人の患者が必要なことがわかり、それは少なくとも201 人の患者の2つのグループを意味します。

シミュレーション・プロットは、検出力に対する標本サイズの進展について、より多くの情報を提供します。

simulation plot sample size trial equivalence

結論

XLSTAT は、あらゆる種類の試験に必要な標本サイズを得る機会を提供します。非劣性試験は他のよりも制限が少なそうですが、議論の分かれるところです。

XSLTAT は、結果変数が連続値の場合の検出力や必要な標本サイズを見つけることもでき、さまざまなシミュレーション・プロットを表現できます。

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当社の技術サポートチームに連絡してください:support@xlstat.com

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